隨著諾華（Novartis）和凱特（Kite）相繼提交生物制品上市申請，美國FDA批準的首款CAR-T免疫細胞商業(yè)化療法大概率會在2017年上市，有望帶動新的細胞治療熱潮興起。同時，越來越多的中國企業(yè)也在邁入免疫細胞治療前沿戰(zhàn)場。
企業(yè)爭搶先機
在細胞治療領(lǐng)域，多家醫(yī)藥公司紛紛發(fā)力，或與國外領(lǐng)軍企業(yè)合作，或加速推進自主研究。
今年1月，復星醫(yī)藥公告，投資不超過8000萬美元與Kite成立合資公司，雙方各占50%股權(quán)，開拓癌癥T細胞免疫療法市場。合資公司將獲得KITE的KTE-C19在中國市場的商業(yè)化權(quán)利以及后續(xù)產(chǎn)品授權(quán)許可的優(yōu)先選擇權(quán)。
此前，藥明康德與另一家腫瘤細胞免疫療法先驅(qū)企業(yè)Juno宣布設(shè)立上海藥明巨諾生物科技有限公司，將聯(lián)合打造中國領(lǐng)先的細胞療法企業(yè)，為血液腫瘤和實體腫瘤病人開發(fā)創(chuàng)新的細胞免疫療法。
不少本土企業(yè)走在細胞治療前沿。總部位于上海的斯丹賽公司已在國內(nèi)10家三甲醫(yī)院完成41例急淋白血病CAR-T臨床研究。公司方面表示，從完全緩解率等試驗數(shù)據(jù)看，已與國際CAR-T細胞治療三巨頭諾華、Kite、Juno的結(jié)果處于同等水平；在治療白血病、淋巴瘤取得積極進展的同時，公司實體瘤研發(fā)將進入臨床研究階段。生產(chǎn)方面，納斯達克上市的中國本土企業(yè)西比曼生物科技公司于4月初宣布，計劃打造先進的自動化、工業(yè)化的細胞生產(chǎn)工藝體系。中國市場逐漸成為全球細胞治療研究的熱土。截至2017年3月，全球已經(jīng)展開的細胞治療臨床研究，在ClinicalTrials.gov上注冊的有44218項，中國大陸有1958項，占比4.6%。在細胞免疫療法熱門領(lǐng)域CART的研究中，全球共開展的305項，中國高達90項，占比達29.5%。
政策環(huán)境轉(zhuǎn)暖
2016年12月，國家食藥監(jiān)總局發(fā)布《細胞制品研究與評價技術(shù)指導原則》（征求意見稿），政策環(huán)境轉(zhuǎn)暖。
國金證券醫(yī)藥研究員指出，細胞治療行業(yè)在經(jīng)歷技術(shù)突破與監(jiān)管法規(guī)推進的助力下，行業(yè)經(jīng)歷重新洗牌后或?qū)⒂瓉硇乱惠啽l(fā)。
弘則研究表示，《細胞制品研究與評價技術(shù)指導原則》發(fā)布后，國內(nèi)細胞治療產(chǎn)品上市的道路逐漸打通，免疫細胞治療研究緊追海外企業(yè)的步伐，一方面積極開發(fā)CD19靶點治療血液腫瘤CAR-T，同時在探索設(shè)計具有獨創(chuàng)性的產(chǎn)品，研發(fā)處于高度活躍態(tài)勢。
除了備受關(guān)注的CAR-T產(chǎn)品外，一些企業(yè)尋求引入其他細胞治療產(chǎn)品以充實產(chǎn)品線。斯丹賽5月10日與美國納斯達克上市公司 Vericel Corporation（VCEL）簽署戰(zhàn)略合作協(xié)議，斯丹賽獲得Vericel獨家授權(quán)，在中國（含港澳臺）、韓國、新加坡等亞洲國家和地區(qū)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化Vericel公司多項先進細胞治療產(chǎn)品。其中，三項產(chǎn)品已經(jīng)由FDA批準在美國上市，可用于治療關(guān)節(jié)軟骨損傷和嚴重燒傷。斯丹賽董事長肖磊表示，引進產(chǎn)品將成為斯丹賽CAR-T 產(chǎn)品組合的補充，公司有望成為全球擁有最多產(chǎn)品組合的平臺化細胞治療企業(yè)之一。下一步，斯丹賽計劃向海外授權(quán)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的CAR-T產(chǎn)品，進軍國際市場。